В 2017 году исполнилось 10 лет с момента, когда мир всколыхнула новость о первом человеке, излечившемся от ВИЧ. В 2007 году американец Тимоти Рэй Браун в то время проживающий в Германии решился на пересадку костного мозга.
У ВИЧ положительного пациента была лейкемия, химиотерапия не приносила нужного эффекта, это был реальный выход из ситуации. К счастью для Тимоти его лечащий врач предложил пойти на эксперимент и в качестве донора был выбран человек с генетической мутацией, которая присутствует лишь у 1 % населения планеты. У него отсутствовал корецептор CCR5. Клетки, в которых присутствует этот ген, служат своеобразными воротами для инфицирования. Вскоре после проведенной операции анализы показали, что Мистер Браун стал первым человеком, победившим ВИЧ. Случай с «Берлинским пациентом» не смог дать лекарство от болезни, но обозначил новые направления в борьбе с ВИЧ с помощью генной инженерии.
Конструктор для взрослых
Один из перспективных методов борьбы с вирусом иммунодефицита — использование технологии генной терапии SB728. Она основана на применении одноименного фермента из семейства нуклеаз «цинковых пальцев». С момента первичных клинических исследований прошло больше 7 лет. В упрощенном виде суть метода заключается в следующем.
Кровь пациента прогоняют через специальный аппарат. Во время прокачки отделяют все белые кровяные тельца, оставшиеся закачивают обратно.
В лаборатории из белых кровяных телец отделяют клетки CD4 (ответственные за реагирование иммунной системы), умножают их количество и удаляют корецептор CCR5.
Измененные и размноженные клетки (около 10 млрд) вводятся обратно пациенту.
В итоге модифицированные лейкоциты успешнее противостоят вирусу. Один из первых пациентов, принявших участие в этом исследовании еще летом 2010 года, был известный активист и правозащитник Мэтт Шарп. Он живет с диагнозом с 1988 года и в желании жить старается принимать участие во всех перспективных исследованиях. В своей статье, где он делится впечатлениями от процедуры, Мэтт отмечает отсутствие побочных эффектов от манипуляций, улучшение самочувствия, что более важно, позитивные изменения в соотношении клеток CD4 (T-хелперы) и CD8 (Т-киллеры) в сторону первых. К сожалению, на данный момент результат имеет временный характер, не позволяющий пациентам полностью избавиться от необходимости использования антиретровирусных препаратов.
Ученые и пациенты не опускают руки, так как исследование продолжается и в ближайшей перспективе генное редактирование поможет отказаться от дорогостоящих и токсичных препаратов, заменив их вначале профилактической процедурой очищения от CCR5, а в дальнейшем и полной победой на ВИЧ.
Добавить комментарий