Дети со смертельными сложно излечимыми заболеваниями, такими как рак, часто являются кандидатами на участие в клинических испытаниях. Что это такое? Какие факторы влияют на мнение родителей при определении того, будет ли участие в клиническом испытании вариантом для лечения их ребенка?
Что такое клинические испытания? Почему они важны?
Клинические испытания — это систематические научные исследования новых лекарств или методов лечения для конкретного заболевания. Благодаря клиническим испытаниям множество смертельных онкологических заболеваний у детей превратились в болезни, имеющие уровень излечения более 90 %. В настоящее время исследования все больше сосредоточены на том, чтобы сделать лечение лучше переносимым, уменьшить последствия терапии.
Не все онкологические заболевания у детей имеют хорошие показатели излечения, поэтому основная цель — улучшить показатели лечения пациентов с плохим прогнозом. Десятилетиями внимание специалистов было сосредоточено на различных составляющих химиотерапии и их комбинациях для улучшения результатов. Сегодня больше внимания уделяется прецизионной медицине, иммунотерапии и другим новым подходам. Мы надеемся обеспечить менее токсичное и более эффективное лечение, чем химиотерапия.
Что такое первый этап? Фаза 2? Фаза 3?
Когда становится известно о новых препаратах, которые хорошо зарекомендовали себя в лаборатории или во время исследований для взрослых, но еще не были протестированы детьми, необходимо определить наилучшую дозу для детского организма. Выяснить, каковы будут побочные эффекты, как он поглощается кровью? Это и есть цели первого этапа. Поскольку еще неизвестна лучшая доза для детей, не говоря уже об эффективности препарата у детей, кандидатами в пациенты первой стадии исследования подходят те, кто не получил никакого положительного результата после стандартной терапии рака.
Как только педиатрическая доза будет установлена, специалисты приступают к испытанию фазы 2. Цель второго этапа — изучить аналогичную группу пациентов, получавших одну и ту же дозу лекарства, определить, насколько их рак будет реагировать на новую терапию. У этих пациентов обычно также есть рецидивирующие или устойчивые к лечению раковые заболевания.
Если фаза 2 дает многообещающие результаты, начинается испытание фазы 3 для вновь диагностированных пациентов. Необходимо оценить лечение, возможно появляется необходимость добавить новый препарат, уменьшить токсичность или откорректировать режим лечения до того, как лечить больше пациентов. Обычно это рандомизированное контролируемое исследование. Успешность фазы 3 помогает установить новый стандарт ухода. Она часто является заключительным шагом перед тем, как новая терапия будет одобрена федеральным управлением по контролю за продуктами и лекарствами.
Как представляется родителям исследования Фазы 1 и Фазы 2? Каковы некоторые из их вопросов и проблем?
Это очень сложное и очень личное решение, и это всегда сложный разговор. Специалисты доносят до родителей понимание цели клинических испытаний фазы 1 и фазы 2, их потенциальные риски и выгоды.
Комментарии врачей
Мы объясняем потенциальную выгоду для ребенка с точки зрения уменьшения размера опухоли, остановки ее роста, уменьшения ее симптомов или продления жизни. Стараемся не давать ложных надежд. Несмотря на то, что мы пытаемся предсказать, каким пациентам испытания помогут больше всего, вероятность положительного ответа на лечение часто бывает низкой. Мы также объясняем семьям вероятность не зачисления на первых этапах исследований и обсуждаем паллиативную помощь, которая ослабит симптомы ребенка.
Часто в беседах с родителями мы обсуждаем качество жизни ребенка. Могут потребоваться дополнительные госпитализации, дополнительные визиты к врачу. Родители понимают, что мы являемся ведущими специалистами в области детской онкологии, в нашем центре проходят множество клинических испытаний. Но мы всегда отвечаем на вопросы о других клиниках, где ведутся аналогичные разработки. У них может быть выбор.
Общение с семьями, чей ребенок потенциальный кандидат на пробную фазу 3, совершенно иное. Семьи, чьи дети являются кандидатами на ранние фазовые исследования, уже хорошо разбираются в лечении рака. С другой стороны, исследования фазы 3 подразумевают недавно диагностированных пациентов. Наша первая задача — убедиться, что родители понимают диагноз своего ребенка и уровень обслуживания. Только тогда мы представим вариант клинического испытания фазы 3.
Мы объясняем, что это рандомизированное исследование — одни дети получают стандартное лечение, другие, выбранные в экспериментальную группу, получают некоторую модификацию стандартного лечения. Мы объясняем родителям в чем суть наших исследований. В течение 5-10 лет экспериментальная терапия демонстрировала многообещающие результаты в исследованиях фазы 1 и фазы 2 для пациентов с рецидивирующим раком или резистентным лечением. Теперь же мы хотим понять, станет ли экспериментальная терапия новой формой предварительной терапии, чтобы снизить риск рецидива или уменьшить токсичность лечения.
Мы объясняем, что контролирует клинические испытания независимая группа. Терапия может быть прекращена в любой момент, если экспериментальное лечение ухудшит ситуацию. Если же новое лекарство превосходит стандартное лечение, тогда испытания также прекращаются, доступ к терапии получают все остальные больные. Независимо от этапа клинического испытания наша задача — предоставить семьям информацию, необходимую им для принятия обоснованного решения об уходе за ребенком. После того как они приняли решение, предоставить им врача, сестринскую и психосоциальную помощь. В это трудное время они не останутся без поддержки.
Добавить комментарий